睿健医药受邀在MDS报告化学诱导通用型细胞疗法,中重度帕金森治疗迎来重大突破|北极光·Family

来源:北极光创投

2025106化学诱导现货通用型细胞治疗创新企业睿健医药(iRegene Therapeutics受邀2025年全球瞩目的国际帕金森病与运动障碍大会(MDS Congress)上,对全球首个iPSC来源化学诱导通用型多巴胺能神经前体细胞(NouvNeu001)治疗中重度帕金森的开创性研究进行口头报告。其独特的化学诱导平台,及其独特优势转化而来的临床I期的显著性治疗数据获得了与会嘉宾的极大关注。

此次睿健医药NouvNeu001作为国际帕金森病与运动障碍大会上临床实验专场的开场报告,不仅代表了国际帕金森病与运动障碍协会对睿健工作的认可,更彰显了国际专业机构对睿健NouvNeu001在帕金森治疗领域开创性工作的关注和鼓励。

核心技术突破化学诱导平台构筑竞争壁垒

睿健医药CEO魏君博士代表睿健团队和临床试验团队在会议上汇报了睿健化学诱导平台的独特优势,NouvNeu001的临床I期显著突破性数据源于睿健独创的化学诱导平台与优化的临床策略。睿健利用专有化学诱导体系将iPSC诱导获得开创性的高纯度、功能加强型的多巴胺能特定亚型前体细胞,并在国际上首次采用患者获益优先的单针道立体定向给药方法,大幅降低手术风险与相关不良事件。

化学诱导平台不仅在临床前研究中展现出显著优势,其治疗优势也在临床I期也得到了进一步验证:睿健化学诱导平台对通用型细胞产品的免疫原性进行了安全优化,因此,患者在术后第六个月停止使用免疫抑制剂后,未出现免疫排斥或相关不良事件。

此外,受试者大群体层面的成熟神经元PET影像结果也进一步证实NouvNeu001移植后I期受试者大群体部的长期存活与稳定分化整合的优异能力

临床数据亮眼:多维度改善帕金森患者症状

睿健化学诱导平台实现了多巴胺神经细胞治疗功能的定向改造和提升,因此,NouvNeu001受试者MDS-UPDRS III部分评分(运动功能评分)在移植后出现了显著改善:给药12个月,UPDRS-III评分在OFF状态平均改善30.6(较基线平均改善幅度为52.82%ON状态平均改善12.9(较基线平均改善幅度为54.67%),多项指标的改善具有统计学意义,优于国际竞争对手及其它治疗方案,且在15个月后呈现持续改善的效应。

此外,标准化Good ON Time等多个非运动症状也在治疗后得到显著改善。

上述具有统计学意义的临床I期数据进一步证实了睿健医药开创性化学诱导平台的独特技术优势。

跻身国际顶尖阵营:加速推进全球临床布局

作为药企临床实验的专场报告会,与睿健一起同场汇报临床进展的还包括了如BlueRockRocheBiogen等知名帕金森新药研发领域的重磅国际大型药企的创新产品,代表了帕金森病新药研发领域的最强阵容。

睿健首席医学官蔡萌博士也同期参会,与众多领域国际专家共同探讨了帕金森新药开发临床试验中的多个话题,研讨展望了国内外知名药企在帕金森病疾病修饰性疗法上的最新进展和未来研发策略。

蔡萌博士表示:此次和众多国际同行一起交流帕金森病细胞治疗临床试验中的多项核心话题,获益良多,也得到了国际同行的肯定,是睿健团队推进国际行业进展的重要里程碑事件,国际同行和临床PI非常期待NouvNeu001在海外的临床表现。我们将继续加快完成NouvNeu001II期临床试验和国际多中心I期临床实验,坚定不移地致力于为帕金森病患者带来突破性疗法。”

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